Les données sur les facteurs pronostiques des traitements du mélanome par anti-PD-1 sont limitées, en particulier en vie réelle où les pts avec métastases cérébrales (MC) sont fréquents.

Nous avons étudié une cohorte ambispective, multicentrique de pts atteints de mélanome au stade avancé ayant initié le traitement par pembrolizumab entre mai 2014 et septembre 2015 (CCTIRS, n°15.640, base de données gelée le 15/01/2019). Les patients ont été classés selon les 7^e et 8^e éditions de l’AJCC. La survie globale (OS) et sans progression (PFS) ont été analysées par la méthode Kaplan-Meier, et modélisées avec une régression multivariée de Cox pour calculer les rapports de risque (HR) et les intervalles de confiance à 95 % (IC 95 %). Les sous-groupes de risque ont été identifiés à l’aide d’analyses CART (classification et arbre de régression), et le seuil de significativité a été fixé à p<0,05.

Dans cette cohorte de 687 pts (ratio homme/femme : 1,15), la PFS et l’OS médianes étaient respectivement de 3,2 mois (IC 95 % [2,9–3,6]) et de 14,5 mois (IC 95 % [12.0–17,7]). L’OS à 2 et 3 ans était de 38,0 % et de 31,5 %. Le taux de réponse complète et/ou partielle était de 34,4 %. En utilisant la 7^e édition de l’AJCC, les facteurs indépendants, statistiquement significatifs et prédictifs d’une diminution de l’OS étaient le score ECOG>1, un taux élevé de LDH, la présence de MC, et ceux prédictifs d’une PFS diminuée étaient le score ECOG>1, un taux élevé de LDH, et le statut non naïf (précédemment traités pour le mélanome avancé). Avec la 8^e édition de l’AJCC, les facteurs associés à une diminution de l’OS et de la PFS étaient les suivants : ECOG>1, statut non naïf et sous-stratification de l’AJCC. Les patients avec ECOG de 0 à 1 et M1a(0) ou M1b(0) de la 8è édition de l’AJCC présentaient une OS plus élevée à 1 et 2 ans (de 74 % et de 56 %, respectivement).

Nos résultats confirment ceux obtenus précédemment chez des patients avec un mélanome BRAF-muté traités par des inhibiteurs de BRAF+MEK, selon lesquels un taux élevé de LDH et un ECOG>1 sont associés à une OS plus courte. Des analyses CART effectuées sur la population de l’étude seront présentées.

Dans cette importante étude de cohorte issue de la pratique courante, les analyses CART ont souligné l’importance du score ECOG comme principal outil pronostique. De plus, il a été observé que la présence de MC avait également une valeur pronostique indépendante. Lorsque la 8^e édition de l’AJCC a été utilisée, seuls le statut ECOG, le statut non naïf et la sous-stratification de l’AJCC étaient pronostiques. Nous remercions les investigateurs du réseau RIC-Mel et leur équipe.